АҚШда дунёдаги энг қиммат дорига рухсат этилди, унинг битта дозаси — 4,25 млн доллар. Бу дори болаларнинг кам учрайдиган ва ўлим хавфи юқори касаллигини даволаш учун қўлланилади, деб хабар берди Scripps News.

Гап Orchard Therapeutics компанияси ишлаб чиққан Lenmeldy дори воситаси ҳақида боряпти. Бу дори метахроматик лейкодистрофия (MLD) билан хасталанган болаларни даволаш учун ягона восита бўлиб қолмоқда.

Метахроматик лейкодистрофия давоси йўқ наслий касаллик бўлиб, А арилсулфатаза (ARSA) ферменти етишмовчилигига олиб келувчи ген мутацияси билан боғлиқ. Бунинг оқибатида ҳужайраларда сулфатидлар деб аталувчи заҳарли ёғлар тўпланиб қолади. Улар нерв толалари атрофидаги ёғ қопламини емиришни бошлайди. Оқибатда боланинг нерв тизими бузилиши ва бутунлай ишдан чиқиб, ўлимга олиб келиши мумкин.

Аксарият ҳолларда касаллик кечиккан MLD сифатида таснифланади, яъни симптомлари 6 ойликдан 2 ёшгача даврда пайдо бўлишни бошлайди. Бу тоифага мансуб болалар 5 ёшгача вафот этади.

Бошқа ҳолатларда ювенил MLD кузатилиши, унинг симптомлари секин прогрессда бўлиб, 4 ёшларда пайдо бўлиши, ўсмирлик даврида ривожланиши мумкин. Касалликнинг бу тоифасига мансуб беморлар симптомлар пайдо бўлганидан сўнг 6–14 йил давомида вафот этади.

Бугунги кунда Lenmeldy юқоридаги ҳар икки тоифа MLD хасталиги учун ягона дори воситаси саналади. Унгача илик кўчириб ўтказилиши қўлланилган, у ҳам алоҳида ҳолатлардагина касалликнинг кучайиб кетишини тийиб туролган, холос. Янги дори беморларга, симптомларни камайтирган ҳолда, кўпроқ умр кўриш имконини беради, дейилади хабарда.